学院的科学研究主要集中在“三大疾病”即心脑血管疾病、肿瘤、老年性疾病；以及在核酸、寡糖、多肽和微量元素“四大内源性物质”和天然药物等领域的基础研究。以国家重点实验室（天然药物与仿生药物国家重点实验室）为核心，重点学科（药物化学、生药学、药理学）为依托，在核酸化学、多肽化学、糖化学、生物无机化学等方面积累了较雄厚的基础，取得了国内领先、国际上有影响的成绩，有些研究已处于国际前沿水平。在分子药理、细胞化学、药物设计、筛选等基础研究和应用基础研究也达到与国际同步水平。目前承担着多项国家自然科学基金重点项目、国家“863”项目、“973”项目、国家科技攻关项目以及省部级科研项目，参与了“九五”211工程和“十五”“211”工程项目的建设。
近五年发表论文965篇，其中被SCI收录的416篇；获各级各类科研成果奖30项，其中国家级4项，部、委、局、北京市级26项；获国家各级名类科研经费（“纵向”）4500万元。