药物经济学的研究方法主要有4种：最小成本分析（CMA）、成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）和成本效益分析（CBA）。
（1）最小成本分析（成本分析）。是成本效果分析的一种特例，它是在临床效果完全相同的情况下，比较何种药物治疗（包括其他医疗干预方案）的成本最小。由于它要求药物的临床治疗效果，包括疗效、副作用、持续时间完全相同，所以应用范围较局限。
（2）成本效果分析。成本效果分析是较为完备的综合经济评价形式之一，主要比较健康效果差别和成本差别，其结果以单位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特点是治疗结果不用货币单位来表示，而采用临床指标，如抢救病人数、延长的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用两种表示方法：
①成本与效果比值法。即每产生一个效果所需的成本。
②增量成本与增量效果比值法。是指如果给予一增量成本，是否能产生增量效果呢？成本效果分析虽然受到其效果单位的限制，不能进行不同临床效果之间的比较，但其结果易于为临床医务人员和公众接受，是[医学……教育网搜集整。理]药物经济学研究的常用手段。
（3）成本效用分析。是成本效果的发展，是在结合考虑用药者意愿、偏好和生活质量的基础上，比较不同治疗方案的经济合理性。从某种程度上讲，两者均不用货币来衡量成本，并且测量结果也都采用临床指标作为最终结果的衡量参数。所不同的是成本效果为一种单纯的生物指标（如延长寿命时间、增加体重量等）。相反成本效用分析中的结果却与质量密切相关，注意到病人对生活质量的要求，采用效用函数变化而非健康结果变化。
（4）成本效益分析。是比较单个或多个药物治疗方案之间或其他干预所耗费的成本和由此产生的结果值（效益）的一种方法，它要求成本和效益均用货币来表示。
成本效益分析不仅具有直观易懂的优点，还具有普遍性：既可以比较不同药物对同一疾病的治疗效益，还可以进行不同疾病治疗措施间的比较，甚至疾病治疗与其他公共投资项目（例如公共教育投资）[医学……教育网搜集整。理]的比较，适用于全面的卫生以及公共投资决策。成本效益分析在卫生经济学以及药物经济学研究上的应用远远少于成本效果分析。
药物经济学研究的4种方法的主要差别在于对[医学……教育网搜集整。理]用药结果的不同测量上，每种方法各有其优缺点。
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